“这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”浙江大学医学院附属儿童医院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在当天的发布会上说。
10月8日，浙江大学医学院附属儿童医院发布消息，20名难治性红斑狼疮患儿在浙大儿院接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫制剂。“这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”浙江大学医学院附属儿童医院副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在当天的发布会上说。浙大儿院自今年3月份开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至目前已完成20例，病程最短4月，最长11年。系统性红斑狼疮常侵犯多系统和多脏器，可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言，临床表现比成人更复杂，且预后更为严重。毛建华教授介绍，CAR-T细胞疗法，即把病人自身免疫系统的T细胞提取出来，经过体外培养和改造，给这些T细胞装备上特殊分子，使它们能识别并攻击特定的靶细胞，再把改造过后的T细胞注射回病人身体，从而消灭异常的靶细胞。浙大儿院从今年年初启动了CAR-T细胞治疗系统性红斑狼疮的临床试验，面向全国招募受试者。毛建华表示，“治疗后，全部患者目前都已停用激素及所有免疫抑制剂，部分病人SLEDAI-2K评分转为0分，其余病人病情均有显著好转。”肾脏内科主治医师何雪是CAR-T临床试验项目联络人，她透露，001号病例目前已完成细胞回输超过半年，目前已经没有什么红斑狼疮症状，面部皮疹消退，蛋白尿消失，9月份已经返回校园。
毛建华教授与红斑狼疮患儿。浙大儿院公众号图毛建华教授透露，研究团队将“乘胜追击”，对系统性红斑狼疮发起更广范围的“阻击”，新的研究项目预计将在10月中旬正式启动。“我们的目标不只是把CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮，还希望把这种技术应用于其他严重疾病，给更多患者带去希望。”毛建华教授表示，从今年7月开始，研究团队已经面向全国发起ANCA相关性血管炎(AAV)患者和多药耐药型激素耐性肾病综合征(MDR-SRNS)的临床试验，符合条件的患者可以入组。
