卫生经济学与结果研究（HEOR）领域正面临一个新兴问题：当医疗健康模型从我们可以解读的机制性方程，转变为用于支撑价值数十亿美元的医疗决策的黑箱式、数据驱动型系统时，将会发生什么？
为规避这一风险，我们必须持续强调人类对人工智能（AI）的监督，尤其是在医疗健康这类患者结局取决于价值框架选择、严谨的数据驱动型数学建模，以及向利益相关方有效传达结果的领域。
医疗健康数学建模的演进 卫生经济学建模最早出现于20世纪70年代，当时开发了决策分析模型以评估医疗技术的价值。这些方法受到了早期机制性建模传统的影响，尤其是传染病动力学领域的研究传统。此类机制性模型的起源可追溯至20世纪初，当时罗纳德·罗斯（Ronald Ross）等科学家及其合作者首次运用微分方程描述疾病传播。 然而，真实世界数据（RWD）在医疗健康研究中的作用在21世纪初显著扩大，当时电子健康档案、保险理赔数据库和患者登记系统日益普及。这些大规模数据集使研究人员能够在真实世界人群中研究治疗结局，而不再仅仅依赖于对照临床试验。如今，这些数据集已成为众多卫生经济学模型的基础，不仅提供关键输入量，同时使得不确定性量化成为可能。 与此同时，这些数据在规模、异质性和复杂性上的特征催生了对新型分析方法的需求，从而营造了一个机器学习（ML）与AI能够为医疗健康分析作出实质贡献的环境。尽管隐私与伦理方面的顾虑使其应用在多年间受到限制，但数据治理、计算基础设施和AI方法的最新进展，已使AI与机器学习在医疗健康研究中的应用更为广泛。 过去二十年间的公共卫生危机进一步凸显了数学模型的价值与局限。2001年“9·11”恐怖袭击及随后在美国发生的炭疽事件，促使美国设立了新的多学科建模计划与专项工作组，加强对生物威胁的防范。这种关注度的提升与基础设施投入的增加，推动了数学模型的开发与应用激增，从而应用于2009年H1N1流感大流行（俗称猪流感）、埃博拉与寨卡病毒疫情，以及最近的新冠肺炎（COVID-19）疫情的应对与防范工作。然而，这些危机也揭示了在实时决策中使用模型时所面临的不确定性、数据质量和沟通方面的挑战。 siam
现代医疗健康中的AI 如今，AI正在迅速重塑卫生经济学与结果研究领域内的医疗健康建模。卫生经济学模型很快成为成本效果分析、预算影响分析，以及药品、疫苗、医疗器械、诊疗操作和数字健康应用等医疗技术价值评估的核心工具。这些模型可通过整合临床证据、流行病学数据和经济结局，评估医疗技术在产品生命周期不同阶段的价值[4]，从而估算不同价值驱动因素如何影响其长期作用[6]。 然而，从传统数学建模向AI赋能系统的转变，绝非简单地以算法取代方程。真正的挑战在于，如何在保持可解释性、透明性和决策相关性的前提下，将AI审慎地融入既有的建模框架。 医疗健康建模项目通常遵循以下几个实践阶段： 明确决策问题，并向潜在客户论证为何需要模型生成支持其产品或干预措施的新证据。 这通常需要借助Elicit、Consensus或NotebookLM等AI工具开展针对性的文献综述与证据合成，识别相关研究和输入参数范围。 制定建模方案与概念框架。 模型所需的证据可能来自临床试验、观察性研究、电子健康档案（EHR）、保险理赔数据库、疾病登记系统、监测系统或医院收费总表（chargemaster）数据。 构建透明的概念模型，以反映与该干预措施相关的临床路径和相关经济结局。 此步骤同样需要文献综述，但针对的是建模类研究。 对模型进行计算实现，通常使用Excel、R或Python等工具，并借助便于客户理解的平台（如仪表盘）进行系统分析，使利益相关方能够理解模型结构与分析过程。 包括ChatGPT和Gemini在内的生成式AI系统常用于辅助模型编码、情景分析、敏感性分析和探索性数据分析。 在技术报告中记录假设、建模选择、证据来源和结果，支持监管、医保报销或政策决策。 历史上，医疗健康建模人员使用微分方程或离散方程模型来描述疾病传播动力学；使用马尔可夫模型模拟疾病进展与治疗路径；使用决策树刻画短期临床决策；并使用生存模型评估患者随时间变化的结局[2]。这些方法依然不可或缺，因为它们以透明的数学结构编码了生物学、临床和经济学知识；与此同时，AI方法则带来了新的能力。 AI工具能够提供高水平的模式识别、高维数据分析、自动证据提取和快速代码生成；然而，若缺乏审慎的设计，这些方法可能产生难以验证或解读的黑箱模型。对于医疗健康决策而言，由于模型可能为监管审批、医保报销政策和临床指南提供依据，透明性始终至关重要。因此，最具成效的路径既非纯粹的机制性建模，也非纯粹的数据驱动型AI，而是将两种方法创造性结合起来的混合建模系统，如此潜力最大。
图1. 混合机制性人工智能（AI）增强型医疗健康数字孪生模型。 混合数字孪生模型将机制性疾病模型与真实世界数据及AI/机器学习组件相结合，以提升可解释性和适应性。图示为一个诊断决策模型的示例结构，比较了采用快速分子检测（RMT）的即时检测（point-of-care testing）与采用聚合酶链反应（PCR）的中心实验室检测。图片由作者提供。
特别声明：智慧医疗网转载其他网站内容，出于传递更多信息而非盈利之目的，内容仅供参考。版权归原作者所有，若有侵权，请联系我们删除。
凡来源注明智慧医疗网的内容为智慧医疗网原创，转载需获授权。
