实际临床诊疗过程中产生的大数据在医学研究中的应用已经引发了广泛的讨论，并产生了一些引人注目的案例。尽管这些案例多源自海外，但它们提供了宝贵的见解。例如，有关女性乳腺癌治疗药物的适应症研究，通过大数据分析发现，该药物对男性乳腺癌患者同样有效。这一发现不仅得到了科学界的认可，而且已经作为男性乳腺癌治疗的适应症，被美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准。通常，为了证实药物的疗效和适应症，需要经过严格的临床试验流程，这往往耗时较长。然而，利用大数据进行分析，有望显著缩短药物适应症的申请准备时间，加速新药的上市进程，从而更快地惠及患者。

此外，通过利用大量腹部超声波图像对人工智能进行训练，AI在辅助诊断方面的实用性得到了显著提升。随着训练AI所使用的数据量以及测试数据量的增加，辅助诊断的准确性也随之提高。如果能够采用高精度的算法，AI辅助诊断技术有望成为医生诊疗过程中的有力助手，这激发了人们对辅助诊断技术进步的期待。

此外，大数据的应用可以加速并扩大其影响范围。例如，在比较新型冠状病毒疫苗的有效性和潜在副作用方面，可以更加便捷和迅速地进行。同时，在药品上市后，制药公司所承担的安全性监测工作也可以通过大数据更加广泛、高效地执行。这有望进一步提升向日本国民提供的医疗服务质量（参见图表1）。

【图表1】

尽管医疗大数据对于推动创新药物和医疗技术的发展具有巨大潜力，但鉴于医疗数据的敏感性和保密性，已经建立了旨在保护个人权益的规章制度。在研究与开发过程中，必须严格遵守这些规章制度。具体而言，医疗数据的处理包括个人信息，都应遵循日本《个人信息保护法》的基本原则，医疗机构和研究人员也不例外。

由于医疗数据被特别视为“需要特别保护的个人信息”，在第三方研究机构，如医疗机构和研究人员使用这些数据时，除非是法律规定的，无需患者同意的学术研究或公共卫生等特殊情况，否则通常需要获取患者的明确同意，或者对数据进行匿名化处理以保护个人隐私。然而，对于忙碌的医疗机构及其工作人员来说，从每位患者那里获得研究使用许可是不现实的。同时，要求医疗机构精通个人信息匿名化技术也是不切实际的。

因此，为了有效地收集和使用医疗现场每天产生的大量数据，需要构建一个适合医疗行业特定情况的框架。这样的架构应当能够在保护患者隐私的同时，促进医疗数据的有效使用，以支持医疗研究和服务质量的提升。

针对医疗和研究场景的实际需求，日本于2017年5月颁布了日本《新医疗基本法》（正式名称为《关于为医疗领域的研发提供医疗数据匿名化处理指引的法律》），其目的是促进医疗数据的大规模收集和处理，以加速医疗领域的研发进程。该法律不仅涉及持有医疗数据的医疗机构和从事医疗数据研究的研究人员，还引入了一个新主体——经过严格信息安全标准认证的匿名化处理医疗数据的运营商（以下简称“指定运营商”）。

在这一体系中，指定运营商扮演着至关重要的角色。作为数据收集的中心节点，它们从合作的医疗机构中收集医疗数据，并在严格的信息安全措施下对这些数据进行管理。同时，对于那些希望利用这些数据进行研发的研究者，指定运营商提供了一种安全系数高的匿名化处理方法，确保在无法识别特定个人身份的情况下使用数据，从而有效保护了个人权益。这种做法旨在平衡数据的使用与隐私保护，推动医疗创新的同时，确保个人信息的安全。

根据该流程，医疗机构向指定运营商提供医疗数据时，无需征得患者个人同意。但是，为尊重个人意愿，医疗机构需事先告知患者：“我们会对您的医疗数据进行匿名化处理，用于医疗研究目的，并提供给经过认证的指定运营商”。如果患者未提出停止使用的要求，那么医疗机构能够提供数据给指定运营商。这样，既免除了再次获取同意的步骤，又尊重了患者选择权利。

在这种情况下，收集的数据在指定运营商管理的数据库中可以包含个人信息。尽管可以从多个医疗机构汇总医疗数据以形成大数据集，但在将数据提供给研究人员之前，必须确保通过可靠的匿名化技术进行处理。这样的措施既确保了患者隐私的安全，又促进了数据在研究中的有效利用。最终，这些研究成果可以通过多种途径回馈社会，带来更广泛的社会利益。

【图表2】

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【图表3】

根据日本《新医疗基本法》的要求，收集和汇总的医疗数据库能够整合来自多个机构的数据，其中包含个人信息。此外，该法律还允许进行精确的信息关联，以确保数据的完整性和可用性。

指定运营商在向研究者提供匿名化的医疗数据之前，必须由独立的审查委员会对研究内容的伦理性、科学性及适当性进行审查。依据“以人为本的生命科学•医学研究的伦理指南”（2021年4月16日，由文部科学省、厚生劳动省、经济产业省共同发布），根据日本《新医疗基本法》获取和处理的医疗数据，均在审查批准的范畴之内。因此，通过独立的审查委员会，可以实现对多个机构数据的集中审核，避免了每个机构单独进行审查的繁琐和重复工作，从而简化了流程。

第三，数据的匿名化处理是一项高度专业化的工作。然而，由于这些数据是由经过认证的指定运营商进行加工处理的，因此可以确保其处理的质量和安全性，使得这些数据能够被放心地用于研究和其他目的。

对于医疗领域的研究与开发，日本《新医疗基本法》所建立的数据库构成了一项宝贵的资源。随着2023年法律的修订，我们见证了两项关键的改进。首先，通过实施“假名加工医疗数据”，我们能够获得更为精确的数据。其次，现在还可以将这些数据与全国性数据库（NDB）进行整合分析，这一举措预计将显著提升研究的实用性和价值。

正如前文所述，日本《新医疗基本法》所构建的医疗数据库对于研究者具有极高的实用价值。然而，要实现这一目标，需要医疗机构的理解和配合，包括向指定运营商提供医疗数据。根据日本《新医疗基本法》的基本原则，医疗机构在提供医疗数据时所产生的费用由指定运营商承担，这意味着医疗机构无需支付额外费用。尽管如此，由于医疗机构原则上不需要为数据的加工处理支付费用，它们可能难以直接体会到大数据带来的直接好处。因此，只有当医疗机构的需求与指定运营商的服务内容相匹配时，医疗机构才能明显感受到合作的益处。

首先，尽管医疗机构有意愿将其保管的医疗数据用于生物制药等领域的研究，但它们往往缺乏进行数据匿名化处理的专业技能。在这种情况下，具备专业技能的指定运营商能够代表医疗机构对敏感信息进行匿名化处理，从而让医疗机构更加安心地分享医疗数据。即便在没有日本《新医疗基本法》的框架下，医疗机构也可以选择将匿名化处理的任务委托给指定运营商，但医疗机构仍需承担相应的监管责任。然而，根据日本《新医疗基本法》的规定，数据匿名化处理的责任完全由指定运营商承担，这在责任分配上构成了明显的区别。

此外，指定运营商能够安全地存储医疗数据，这为医疗机构在遭遇灾害或网络安全等紧急情况时提供了一种数据备份的解决方案。鉴于指定运营商在信息安全和数据分析方面拥有高度的专业能力，它们不仅能提供高标准的服务支持，还能协助医疗机构整合信息系统并提供数据分析服务。

自2018年5月日本《新医疗基本法》实施以来，截至2023年5月底已经有5年了，现有3家企业获得国家认证，成为了指定运营商。这些企业共收集了约270万人份的医疗数据，这些数据源自110个医疗机构或地方自治体等组织。虽然大多数数据提供者为国立医院等公立医疗机构，但也有私人诊所、地方自治体或大学等非公立医疗机构参与数据提供（图表4）。

【图表4】

至于经过匿名化处理的医疗数据，目前已有22个实例被用于研究目的。虽然其中许多案例是在新项目启动前进行的可行性研究，但也不乏有研究成果以学术性论文的形式公开发表。这些努力正在持续产生显著成果（图表5）。

【图表5】

【图表6】